廣州2020年6月23日訊。廣州喜鵲醫藥有限公司（簡稱“喜鵲醫藥”）治療罕見病肌萎縮側索硬化 (Amyotrophic lateral sclerosis, ALS) 1類新藥硝酮嗪于2020年6月19日獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）臨床研究批件（CXHL2000168），即將開展II期臨床研究。
       喜鵲醫藥創始人、總經理王玉強博士表示，“1類化學創新藥物硝酮嗪治療ALS獲批臨床研究，是喜鵲醫藥繼獲得1類化學創新藥物MN-08治療特發性肺動脈高壓后開拓罕見病治療領域的又一重要里程碑。在ALS動物模型中，硝酮嗪顯著增加動物肌力，改善疾病引起的運動障礙，有效延緩疾病進展，療效優于僅有的兩個上市藥物利魯唑和依達拉奉，具有成為新一代治療ALS藥物的潛力”。
       硝酮嗪是喜鵲醫藥從暨南大學獨家轉讓的1類化學創新藥物，具有獨特的作用機理。硝酮嗪高效清除自由基，保護線粒體功能，增加ATP產生，恢復細胞活力。

關于肌萎縮側索硬化
肌萎縮側索硬化 (ALS)，俗稱“漸凍人”，是一種以腦和脊髓運動神經元的進行性退化為特征的致死性神經退行性疾病。ALS是一種罕見病，該病進展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發病5年內死亡，被稱為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會帶來極大的經濟和心理負擔。目前僅有利魯唑和依達拉奉被批準用于ALS治療，這兩種藥物臨床療效有限，只能在發病早期緩解病征，遠遠不能滿足臨床需求。因此，迫切需要開發安全有效的治療ALS創新藥物。

關于喜鵲醫藥
喜鵲醫藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開發公司，專注于市場潛力大、臨床需求尚未得到有效滿足的心腦血管和線粒體疾病創新治療藥物的研究開發。依托其獨特的新藥創制平臺，喜鵲醫藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動脈高壓和青光眼等領域進行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中和治療糖尿病腎病項目分別正在進行II期臨床研究，硝酮嗪治療肌萎縮側索硬化項目即將開展II期臨床研究，MN-08治療罕見病肺動脈高壓正在開展I期臨床研究，其他項目正在積極推進。