啟動會由創新藥物硝酮嗪治療ALS 臨床II期研究組組長、著名運動神經元疾病專家、北京大學第三醫院神經內科主任樊東升教授主持，其他參與研究單位的主要研究者通過遠程連線參加啟動會。北京大學第三醫院機構辦、倫理委員會代表以及樊東升教授領導的臨床研究團隊相關人員參加了會議。啟動會上，申辦方臨床項目負責人、喜鵲醫藥副總經理張在軍博士和項目助理經理李泳恩女士介紹了“硝酮嗪治療肌萎縮側索硬化有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照臨床研究”的試驗方案，并現場和樊東升教授團隊，以及遠程連線的各參與中心研究者就方案內容，如何更好的進行受試者招募、篩選、入組、治療以及隨訪等進行了熱烈討論，為順利開展臨床研究打下堅實基礎。

硝酮嗪是喜鵲醫藥自主創新的I類化學新藥，具有獨特的作用機理。ALS動物模型研究發現，硝酮嗪療效顯著，明顯改善模型動物的行為學功能，延緩疾病進程以及延長生命周期等。

樊東升教授表示，“雖然近年來在ALS疾病的診斷方面取得了很大進展，但ALS病人從現有療法的獲益還是非常有限。硝酮嗪設計巧妙，作用機理新穎。硝酮嗪治療ALS的臨床II期研究要求嚴格，期望能出好的臨床結果，為患者帶來新的希望”。

喜鵲醫藥總經理王玉強博士表示，“由世界著名運動神經元疾病學者樊東升教授領銜、 國內多家高端醫院參加的高水平臨床研究團隊為整個臨床II期研究提供了強有力的保障。對于ALS，現在沒有有效的治療手段，喜鵲醫藥的創新藥硝酮嗪為治療ALS提供了新的希望。

注：各參與單位臨床啟動工作陸續進行中，后續可能有新的試驗單位參與。

關于肌萎縮側索硬化（ALS）

肌萎縮側索硬化 (ALS)，俗稱“漸凍人”，是一種以腦和脊髓運動神經元的進行性退化為特征的致死性神經退行性疾病。ALS是一種罕見病，該病進展迅速、平均生存期僅約為3-5年，90%的患者在發病5年內死亡，被稱為“不是癌癥中的絕癥”，給家庭和社會帶來極大的經濟和心理負擔。目前僅有利魯唑和依達拉奉被批準用于ALS治療，但這兩種藥物臨床療效有限，只能在發病早期緩解病征，遠遠不能滿足臨床需求，因此，迫切需要開發安全有效的ALS治療新藥。

關于喜鵲醫藥

喜鵲醫藥2011年成立于廣州，是一家臨床階段的First-in-Class “全球新” 藥物研究開發公司，專注于市場潛力大、臨床需求尚未得到有效滿足的心腦血管和線粒體疾病創新治療藥物的研究開發。依托其獨特的新藥創制平臺，喜鵲醫藥在腦卒中、糖尿病腎病、癡呆癥、帕金森病、肺動脈高壓和青光眼等領域進行了深度布局，其中硝酮嗪治療急性缺血性腦卒中、糖尿病腎病和ALS等4個項目正在進行臨床II期研究，MN-08治療罕見病肺動脈高壓正在開展臨床I期研究。